試験デザイン^1）

バベンチオ^®は中間解析1回目（PFS最終解析時点）（2018年6月20日）の結果で承認された。その後、中間解析2回目（PFS追加解析時点）が実施された（2019年1月28日）。本資材ではPFS最終解析時点及びPFS追加解析時点の結果を紹介する。

＊1：計画時の症例数：830例

＊2：ECOG PS：Eastern Cooperative Oncology Groupパフォーマンスステータス

ゲート・キーピング法

＊9：有意水準（片側）は、中間解析を含む全体の有意水準

＊10：多重性を調整していないため、統計学的有意性の有無の判断は行えない。

PFS及びOSの解析計画

＊11：ゲート・キーピング法を用いて、PD-L1陽性患者集団の有意性により、全患者集団についても検定を行うこととした。

＊12：有意水準は、中間解析1回目のPFS（PD-L1陽性：<0.001／全体：<0.001）、中間解析1回目のOS（PD-L1陽性：<0.000001／全体：<0.00000001）、 中間解析2回目のOS（PD-L1陽性：<0.00024／全体：<0.0000162）を用いた。

＊13：計画上はPFS最終解析だが、中間解析1回目で優越性が認められたため、PFS追加解析となった。

患者背景

1）ベースライン時の人口統計学的特性及び疾患特性（FAS）

2）全患者集団における次治療としての抗癌剤治療（PFS最終解析時点）
全患者集団においてバベンチオ^®＋アキシチニブ群では442例中92例（20.8％）、スニチニブ群では444例中174例（39.2％）が次治療を受けました。治験薬投与終了後の次治療として、バベンチオ^®＋アキシチニブ群では9.5％がカボザンチニブの投与を受け、スニチニブ群では24.1％がニボルマブの投与を受けました。

1）社内資料：国際共同第Ⅲ相試験（B9991003試験）承認時評価資料
2）Motzer, R.J. et al.：N Engl J Med 380（12）：1103, 2019　本試験は、Merck KGaA及びPfizer Inc.のスポンサーシップのもと、実施されました。
3）Choueiri, T.K. et al.：Ann Oncol 31（8）：1030, 2020　本試験は、Merck KGaA及びPfizer Inc.のスポンサーシップのもと、実施されました。
4）独立行政法人医薬品医療機器総合機構 令和元年10月15日 バベンチオ点滴静注200mg メルクバイオファーマ株式会社 審査報告書